Stokholme įsikūrusi BOOST Pharmaklinikinės stadijos biofarmacijos įmonė, kuri daugiausia dėmesio skiria naujų ląstelių terapijų, skirtų retoms vaikų skeleto ligoms gydyti, kūrimui, šiandien paskelbė, kad Sound Bioventures prisijungė prie savo investuotojų sindikato ir investavo 3,1 mln. EUR.
Finansavimu bus remiamas nuolatinis klinikinis BT-101 – BOOST Pharma – novatoriškos kamieninėmis ląstelėmis pagrįstos terapijos, skirtos osteogenesis imperfecta (OI), dar žinomos kaip trapių kaulų liga, gydymas.
“Džiaugiamės galėdami pasveikinti „Sound Bioventures“ į mūsų sindikatą – bendradarbiaujančią, praktinę investuotojų grupę, kuri dalijasi mūsų vizija, kaip pakeisti retomis skeleto ligomis sergančių vaikų priežiūrą.“, – sakė Ingelise SaundersBOOST Pharma pirmininkas. “Jų įsipareigojimas stiprina BOOST Pharma, kaip genetinių kaulų sutrikimų ląstelių terapijos lyderės, poziciją ir leidžia tęsti BT-101 pažangą klinikos link..
Ši investicija į BOOST Pharma atspindi platesnį Europos finansavimo modelį pažangioms ląstelių ir genų terapijos įmonėms 2025 m.
Švedijoje „Cellcolabs“ surinko 10,3 mln. EUR mezenchiminių kamieninių ląstelių gamybai, siekdama sumažinti gamybos sąnaudas ir išplėsti prieigą prie regeneracinio gydymo. Vokietijoje „Akribion Therapeutics“ užsitikrino 8 mln. eurų savo programuojamai ląstelių išeikvojimo platformai, o Suomijos „StemSight“ pritraukė 2,3 mln. Kaimyninėje Danijoje „Fuse Vectors“ uždarė 4,9 mln. eurų, kad sukurtų beląstelinę virusinių vektorių technologiją, kuri palaikytų genų terapijos pristatymą.
„BOOST Pharma“ ir „Cellcolabs“ būstinės yra Švedijoje, todėl šalyje auga regeneracinės medicinos inovacijų koncentracija, o tai sustiprina platesnį Švedijos ir Europos įsipareigojimą plėtoti klinikinės stadijos biotechnologijas.
“Manome, kad BOOST Pharma novatoriškas požiūris į osteogenesis imperfecta gydymą turi didžiulį potencialą suteikti pacientams ne tik klinikinį poveikį, bet ir ilgalaikės vertės kūrimą. Tikimės dirbti kartu, kad pasiektume naujus etapus,“, – sakė Johanas Kördel, „Sound Bioventures“ vadovaujanti partnerė.
Įkurta 2019 m., BOOST Pharma yra pagrįsta ilgus metus bendradarbiaujančiais Karolinska instituto Stokholme tyrimais, daugiausia dėmesio skiriant naujiems ląstelių terapijos gydymo būdams osteogenesis Imperfecta gydymui. Pranešama, kad docentės Cecilia Götherström ir profesoriaus Magnuso Westgreno tyrimų grupės parodė, kad gydymas BOOST ląstelėmis labai pagerino pacientų, sergančių šia šiaip labai sekinančia liga, gyvenimo kokybę.
BOOST Pharma padarė didelę pažangą tobulinant BT-101 – naują mezenchiminių kamieninių ląstelių terapiją, skirtą vaikams, gimusiems su OI. BT-101 skirtas ankstyvai intervencijai, skiriamas kūdikiams, siekiant pašalinti pagrindinę OI priežastį ir sumažinti nukentėjusių vaikų lūžių dažnį.
Pelių modeliuose BT-101 parodė, kad ląstelių terapija padidina kalcio nusėdimą, didesnį šarminės fosfatazės aktyvumą ir didelį negimdinio kaulo susidarymą.
Sušvirkštos ląstelės migruos į pacientų, sergančių OI, kaulą, kur įsigilins ir pradės formuotis kaulai. BOOST Pharma gavo BT-101 koncepcijos įrodymą, kai buvo gydomi keturi vaikai, sergantys III ir IV tipo OI; vaikai buvo sekami metų metus iki paauglystės.
Teigiama, kad BT-101 yra daug žadantis dėl vaikų, sergančių OI, gydymo veiksmingumo: gydyti vaikai laikėsi savo augimo kreivės, padidėjo išilginis augimas, palyginti su šiuolaikiniais OI pacientais, ir žymiai sumažėjo kaulų lūžių. Laikoma, kad ląstelės yra saugios ir nesukelia nepageidaujamų reakcijų bei imuninio atsako į donoro MSC.
BT-101 terapija pradedama prenatalinėje stadijoje, kai pirmą kartą diagnozuojama OI, arba kuo anksčiau po vaiko gimimo. Gydydamas tai anksti, BOOST Pharma sprendžia ligą kuo ankstyvesnėje stadijoje ir taip padidina gydymo naudą vėlesniais metais, pavyzdžiui, stipresnius kaulus ir galbūt pagerėjusią plaučių funkciją.
Šia nauja investicija BOOST Pharma siekia paspartinti klinikinę plėtrą ir priartėti prie pirmosios ligą modifikuojančios OI gydymo.
